REKLAMA
Autor: Wojtek Chudziński Opublikowano: 12 grudnia 2018

Fazy badań klinicznych cz. II

Artykuł pochodzi z serwisu
Kiedy uda się zaprojektować cząsteczkę, przeprowadzić niezbędne testy in vitro i in vivo, pozostaje mieć nadzieje, że dalszy proces badawczy będzie przebiegał równie sprawnie. Kolejnym krokiem jest przejście dwóch kolejnych faz badań klinicznych: II i III. Dziś przyjrzymy się im z bliska.

Faza II badań klinicznych

Po określeniu dawki lub zakresu dawek w pierwszej fazie badań nad potencjalnym lekiem (czytaj więcej: Fazy badań klinicznych cz. I),  następnym celem jest ocena, czy lek ma jakąkolwiek aktywność biologiczną i przynosi pożądany efekt.

Badania fazy II są przeprowadzane na większych grupach (100-300 osób)

i są zaprojektowane tak,

REKLAMA

aby ocenić, jak dobrze działa lek, a także aby kontynuować ocenę bezpieczeństwa rozpoczętą w fazie I,

REKLAMA

lecz na większej grupie ochotników i pacjentów.

Testy genetyczne w tej fazie są powszechne, szczególnie gdy istnieją dowody na zmienność tempa metabolizmu. Kiedy proces opracowywania nowego leku zawodzi, zwykle ma to miejsce właśnie w fazie II, kiedy lek nie działa zgodnie z planem lub wykazuje toksyczne działanie.

W fazie II badań klinicznych bada się już jedynie pacjentów cierpiących na konkretną chorobę, będącą przyszłym wskazaniem terapeutycznym.

Czas trwania badania fazy II zazwyczaj waha się od kilku miesięcy do kilku lat. Obecnie większość tej fazy to badania randomizowane, w których jedna grupa pacjentów otrzymuje badany produkt leczniczy, podczas gdy grupie kontrolnej podaje się placebo (więcej o tym, czym jest i czym może być placebo w artykule Badania kliniczne – parę słów o placebo).

Badania fazy II często są zaślepione, czyli zarówno pacjent, jak i personel medyczny zaangażowany w prowadzenie badania nie posiadają wiedzy o tym, do którego ramienia badawczego pacjent został zakwalifikowany. Najwyższą wartość naukową mają wyniki z badań  porównawczych z użyciem podwójnie ślepej próby i taki układ rekomendowany jest zarówno przez EMA jak i FDA, jednak praktyka pokazuje, że nie zawsze jest to możliwe, czy to ze względów etycznych czy np. z powodu braku dostępności placebo.

 

Podział fazy II

Bardzo często różnicuje się całą fazę II na dwie części:

  • Faza typu IIA to badania zaprojektowane w celu doprecyzowania bądź też ustalenia dawki nowego testowanego produktu leczniczego, przy której lek wykazuje aktywność biologiczną z minimalnymi skutkami ubocznymi. Zwyczajowo fazę tę wyróżniamy jedynie wtedy, gdy w trakcie realizacji fazy I nie udało się ustalić bezpiecznej i skutecznej dawki nowego produktu badanego
  • Faza typu IIB są zazwyczaj badaniami opracowanymi w celu wykazania skuteczności klinicznej lub aktywności biologicznej (ang. proof of concept)

W praktyce możliwe jest również przeprowadzenie jednej fazy II badania z rozbiciem danej populacji na dwa ramiona, które uwzględniać będą zarówno różne dawki, jak i potwierdzanie skuteczności preparatu.

 

Kontrowersje badań fazy II

Protokół badania klinicznego w najmniejszych szczegółach opisuje procedury związane z dawkowaniem, jak również założenia reżimu, jakiemu poddawani są pacjenci. Stąd też od lat w świecie badań klinicznych rozważa się dylemat efektywność kontra efektywność.

Angielskie określenia tego zjawiska dużo trafniej oddają problem, jaki leży u podstaw tych rozważań. Efficacy to znaczeniowo efekt zaobserwowany w doskonałych warunkach, podczas gdy effectiveness jest efektem danej interwencji w rzeczywistym świecie.

Można by więc stwierdzić, że efektywność rozumiana przez effectiveness to iloraz efektywności zamierzonej definiowanej przez efficacy pomnożonej przez adherence, przestrzeganie zaleceń terapeutycznych.

  • Kiedy badanie ocenia skuteczność jako efficacy, sprawdza, czy lek podany w specyficzny sposób opisany w badaniu jest w stanie wpływać na wynik punkt końcowy badania (np. rozmiar guza) w wybranej populacji (np. pacjentów z rakiem bez chorób współistniejących).
  • Kiedy badanie ocenia skuteczność definiowaną jako effectiveness, sprawdza, czy leczenie wpłynie na rozwój choroby.

W takim podejściu  istotne jest, aby pacjenci byli traktowani tak, jak byliby, gdyby leczenie zostało prowadzone w rzeczywistej praktyce. Oznaczałoby to, że nie powinno być żadnych aspektów badania zaprojektowanych w celu zwiększenia adherence pacjenta w porównaniu z tymi, które wystąpiłyby w rutynowej praktyce klinicznej. Punkty końcowe w badaniach są również bardziej odpowiednie pod względem ich możliwego wykorzystania w praktyce, np. czy pacjent czuje się lepiej, jest rzadziej hospitalizowany lub wzrasta jego przeżywalność –  w przeciwieństwie do lepszych wyników testów lub mniejszej liczby komórek nowotworowych ustalanych jako punkty końcowe w badaniach typu efficacy.

Mniej ścisła kontrola pacjenta w badaniach typu effectiveness umożliwia badaczom pewniejsze przewidzenie zachowania się leku w szerszej populacji i z tego powodu postuluje się złagodzenie wymagań przewidzianych przez protokoły badania, aby uzyskiwane wyniki miały później realne odzwierciedlenie w rzeczywistości.

Właśnie z powodu nierzeczywistego podejścia do fazy II badań klinicznych w praktyce tylko ok. 1/3 rozpoczętych projektów fazy I kończy fazę II. Pozostałe 2/3 jest przerywanych ze względu braku skuteczności lub bezpieczeństwa, co stwierdza się w trakcie analiz pośrednich.

 

„Cudowne leki” fazy II

W szczególnych okolicznościach wraz z zakończeniem fazy II badań klinicznych jest możliwe rozpoczęcie procesu rejestracji leku (ang. New Drug Application w przypadku FDA). Jest to możliwe w tzw. przyspieszonym trybie rejestracji nowego leku (EMA: Accelerated Assessment / FDA: Accelerated NDA lub Fast Track Designation). Aby odpowiednio EMA lub FDA zgodziły się na taki tryb, musi zostać spełnionych kilka warunków:

 

  • Produkt musi charakteryzować się wysokimi parametrami bezpieczeństwa po fazie I i fazie II
  • Wyniki fazy II muszą wykazywać wysoką skuteczność działania nowego produktu
  • Nowy produkt powinien cechować się lepszym profilem bezpieczeństwa w porównaniu z dotychczas stosowanymi opcjami terapeutycznymi
  • Istnieje duże zapotrzebowanie społeczne na nowy produkt terapeutyczny, w sytuacji, gdy nie ma jeszcze skutecznej terapii danej jednostki chorobowej

 

Rejestracja nowego produktu leczniczego w trybie przyspieszonym nie zwalnia jednak sponsora z obowiązku przeprowadzenia fazy III badania, która potwierdzi wyniki uzyskane w fazie II.

Artykuł pochodzi z serwisu
REKLAMA
REKLAMA

Udostępnij tekst w mediach społecznościowych

Szanowni Państwo,

Pragniemy poinformować, że z dniem 25.05.2018 r. w życie weszły przepisy europejskiego rozporządzenia o ochronie danych osobowych (RODO), które nakładają na nas obowiązek dostosowania zasad świadczenia usług do nowych regulacji.

Zmianie uległy przepisy, na podstawie których przetwarzane będą dane osobowe w Serwisach prowadzonych przez farmacja.net sp. z o. o.

Zgodnie z art. 13 ust. 1 i ust. 2 Ogólnego rozporządzenia o ochronie danych z dnia 27 kwietnia 2016 r. (Dz.U.UE.L.2016.119.1) (dalej „RODO”) informujemy, iż:

  1. administratorem Pani/Pana danych osobowych jest farmacja.net spółka z ograniczoną odpowiedzialnością z siedzibą w Józefowie, adres: Piaskowa 52, 05-420 wpisana do rejestru przedsiębiorców Krajowego Rejestru Sądowego prowadzonego przez Sąd Rejonowy dla m.st. Warszawy w Warszawie, XIV Wydział Gospodarczy Krajowego Rejestru Sądowego pod numerem KRS 0000467979, REGON 146752729, NIP: 797-205-17-73 (dalej „Administrator”);
  2. Pani/Pana dane osobowe przetwarzane będą w celu:

    1. realizacji usług świadczonych przez Administratora na podstawie art. 6 ust. 1 pkt b) RODO (w celu wykonania umowy),

    2. przesyłania wiadomości marketingowych produktów i usług własnych przez Administratora na podstawie art. 6 ust. 1 pkt f) RODO (prawny interes Administratora),

    3. wysyłania informacji handlowych przez Administratora na podstawie art. 6 ust. 1 pkt a) RODO (zgoda udzielona Administratorowi przez osobę, której dane dotyczą), (jeżeli zgoda została wyrażona przez Panią/Pana),

    4. wykonywanie połączeń telefonicznych w celu marketingu bezpośredniego za pomocą urządzeń telekomunikacyjnych na podstawie art. 6 ust. 1 pkt a) RODO (zgoda udzielona Administratorowi przez osobę, której dane dotyczą), (jeżeli zgoda została wyrażona przez Panią/Pana)

  1. Odbiorcą Pani/Pana danych osobowych będą podmioty zewnętrzne przetwarzające dane w imieniu Administratora na podstawie umów powierzenia (np. hostingodawca).

  2. Pani/Pana dane osobowe będą przekazywane poza Europejski Obszar Gospodarczy do Google LLC w oparciu o odpowiednie zabezpieczenia prawne, którymi są standardowe klauzule umowne ochrony danych osobowych, zatwierdzone przez Komisję Europejską.

  3. Pani/Pana dane osobowe będą przechowywane przez okres realizacji usług świadczonych przez Administratora oraz przez okres wynikający z przedawnienia roszczeń, praw konsumenta, prowadzenia księgowości czy innych uprawnień w tym zakresie;

  4. W związku z przetwarzaniem Pani/Pana danych osobowych przez Administratora, przysługują Pani/Panu określone uprawnienia:

  1. ma Pani/Pan prawo do informacji, jakie dane osobowe dotyczące Pani/Pana przetwarzane są przez Administratora oraz do otrzymania kopii tych danych (tzw. prawo dostępu). Wydanie pierwszej kopii danych jest darmowe, za kolejne Administrator może naliczyć opłatę;

  2. jeżeli przetwarzane dane staną się nieaktualne lub niekompletne (lub w inny sposób niepoprawne) ma Pani/Pan prawo zażądać ich sprostowania;

  3. w pewnych sytuacjach może Pani/Pan zwrócić się do Administratora o usunięcie swoich danych osobowych, tj. kiedy dane przestaną być potrzebne Administratorowi do celów, o których Panią/Pana informował; kiedy cofnie Pani/Pan zgodę na przetwarzanie danych (o ile Administrator nie ma prawa przetwarzać danych na innej podstawie prawnej); jeżeli do przetwarzania doszłoby niezgodnie z prawem; albo jeśli konieczność usunięcia danych wynika z obowiązku prawnego Administratora;

  4. w przypadku, gdy Pani/Pana dane osobowe przetwarzane są przez Administratora na podstawie udzielonej zgody na przetwarzanie albo w celu wykonania umowy zawartej z Administratorem, ma Pani/Pan prawo przenieść swoje dane do innego administratora;

  5. Administrator przetwarza Pani/Pana dane osobowe m.in. w celu prowadzenia działań marketingowych dotyczących jego produktów i usług. Podstawą takiego przetwarzania jest tzw. „prawnie uzasadniony interes administratora”. W przypadku takiego przetwarzania ma Pani/Pan możliwość wyrażenia sprzeciwu. W konsekwencji Administrator przestanie przetwarzać Pani/Pana dane osobowe w opisanym wyżej celu;

  6. aby przetwarzać dane w niektórych celach związanych ze swoją działalnością Administrator poprosił Pani/Pana o zgodę. Zgoda ta może być w dowolnym momencie cofnięta w wiadomości mailowej wysłanej do Administratora. Będzie to miało ten skutek, że przetwarzanie, które dokonane zostało przed cofnięciem zgody nie przestanie być zgodne z prawem, natomiast po cofnięciu zgody Administrator nie będzie przetwarzał danych w celach, dla których zgoda była wyrażona;

  7. jeśli uzna Pani/Pan, że przetwarzane dane osobowe są nieprawidłowe, przetwarzanie jest niezgodne z prawem lub Administrator nie potrzebuje już określonych danych albo kiedy wniesie Pani/Pan sprzeciw wobec przetwarzania, może Pani/Pan także zażądać, aby przez określony, potrzebny czas (np. sprawdzenia poprawności danych lub dochodzenia roszczeń) Administrator nie dokonywał na danych żadnych operacji, a jedynie je przechowywał;

  1. ma Pani/Pan prawo wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych, gdy uzna Pani/Pan, iż przetwarzanie danych osobowych Pani/Pana dotyczących narusza przepisy RODO;

  2. Pani/Pana dane osobowe będą przetwarzane w sposób zautomatyzowany (w tym w formie profilowania), jednakże nie będzie to wywoływać wobec Pani/Pana żadnych skutków prawnych lub w podobny sposób istotnie wpływać na Pani/Pana sytuację.

  3. Profilowanie danych osobowych polega na przetwarzaniu Pani/Pana danych (również w sposób zautomatyzowany), poprzez wykorzystywanie ich do oceny niektórych informacji o Pani/Panu, w szczególności do analizy lub prognozy osobistych preferencji oraz zainteresowań.

  1. podanie przez Panią/Pana danych osobowych jest warunkiem zawarcia umowy z Administratorem. Jest Pani/Pan zobowiązana do ich podania a konsekwencją niepodania danych osobowych będzie brak możliwości świadczenia usług przez Administratora.

  2. Osobą kontaktową w sprawach ochrony danych osobowych w Farmacja.net Sp. z o. o. jest Inspektor Ochrony Danych dostępny pod adresem e-mail: iod@farmacja.net.

Instalowanie cookies itp. na Twoich urządzeniach i dostęp do tych plików.

Na naszych stronach internetowych używamy technologii, takich jak pliki cookie i podobne służących do zbierania i przetwarzania danych eksploatacyjnych w celu personalizowania udostępnianych treści i reklam oraza analizowania ruchu na naszych stronach. Te pliki cookie pomagają poprawić jakość treści reklamowych na stronach. Dzięki tym technologiom możemy zapiewnić Ci lepszą obsługę poprzez serwowanie reklam lepiej dopasowanych do Twoich preferencji.

Nasi zaufani partnerzy to:

Facebook Ireland Limited – prowadzenie kampani remarektingowych i mierzenie ich efektywności – Irlandia (EOG)

Google Ireland Limited (Google Adwords, DoubleClick Ad Exchange, DoubleClick for Publishers Small Business) – zarządzanie kampaniami reklamowymi, ich analiza i pomiary ruchu na stronach Serwisu – Irlandia (EOG)

Google Incorporated (Google Analytics, Google Cloud Platform, GSuit, Google Optimize, Google Tag Manager, Google Data Studio) – obsługa kampanii reklamowych, analizowanie ruchu na stronach Serwisu i obsługa poczty firmowej, analiza sposobu korzystania z Serwisu przez Użytkownika – USA (poza EOG)

Comvision sp. z o. o. – wysyłanie informacji marketingowych dotyczących Serwisu – Polska (EOG)

Benhauer sp. z o.o. – prowadzenie kampanii remarketingowych i mierzenie ich efektywności, e-mail Marketing – Polska (EOG)

Oświadczenie

Dostęp do zawartości serwisu farmacja.pl jest możliwy dla osób uprawnionych do wystawiania recept lub osób prowadzących obrót produktami leczniczymi.

Ustawienia zaawansowane Wstecz