Autor: Redakcja Opublikowano: 3 sierpnia 2018

Nowe lek na rzadką dziedziczną chorobę

Artykuł pochodzi z serwisu
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi Europejskiej (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie leku Onpattro (patisiran) do leczenia dziedzicznej amyloidozy pośredniczonej przez transtyretynę (amyloidoza hATTR) u dorosłych pacjentów w stadium 1 lub stadium 2 polineuropatii. Oczekuje się, że lek ten wpłynie na przebieg choroby i poprawi funkcjonowanie pacjenta oraz jakość życia.

Amyloidoza hATTR  jest chorobą dziedziczną, rzadką, zagrażającą życiu. Jest ona spowodowana mutacjami w genie transtyretyny (TTR), które powodują, że nieprawidłowo sfałdowane białka TTR gromadzą się jako włókienka amyloidu w wielu miejscach, w tym w nerwach, sercu i przewodzie pokarmowym. Pacjenci z tą chorobą zwykle mają problemy z sercem i objawy, takie jak osłabienie mięśni kończyn, a na późniejszych etapach niezdolność do chodzenia, problemy dotyczące żołądka i jelit (prowadzące do niedożywienia) i dysfunkcję pęcherza. Amyloidoza hATTR występuje częściej u mężczyzn niż u kobiet.

Onpattro zawiera patisiran, lek zrobiony z małej nici syntetycznego materiału genetycznego zwanego “małym interferującym RNA” (siRNA), zaprojektowanym do przyłączenia się do materiału genetycznego komórek odpowiedzialnych za wytwarzanie białka TTR i blokowania jego produkcji w wątrobie. Zmniejsza to produkcję TTR, zmniejszając w ten sposób akumulację amyloidu TTR w tkankach i spowalniając postęp choroby. Preparat Onpattro podaje się w infuzji dożylnej raz na trzy tygodnie.

Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Onpattro oceniano w kluczowym badaniu obejmującym 225 pacjentów ze amyloidozą hATTR i objawową polineuropatią. Badanie wykazało istotną klinicznie poprawę neurologicznych objawów choroby i jakości życia pacjentów, a także pozytywny wpływ na parametry serca. Skuteczność tego leczenia u pacjentów z polineuropatią stopnia 3. nie została jeszcze wykazana. Najczęściej obserwowanymi działaniami niepożądanymi były reakcje związane z infuzją, takie jak uderzenia gorąca, ból pleców, nudności, bóle brzucha, duszność  i ból głowy.

Lek Onpattro jest drugim lekiem zalecanym do stosowania w tej chorobie, po uzyskaniu pozytywnej opinii na temat preparatu Tegsedi (inotersen) w maju 2018 r. Te dwa leki znacznie poszerzają możliwości terapeutyczne tej choroby, do których należy obecnie przeszczepienie wątroby, leczenie tafamidisem i stosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ). Wszystkie z nich mają znaczne ograniczenia u pacjentów z polineuropatią stopnia 2. i 3., co oznacza, że ​​istnieje wyraźna niezaspokojona potrzeba medyczna. W związku z tym CHMP uznał, że produkt leczniczy Onpattro ma duże znaczenie dla zdrowia publicznego i zgodził się na wniosek o przyspieszoną ocenę tego leku.

Preparat Onpattro został oznaczony jako lek sierocy w kwietniu 2011 r. Jak zawsze w momencie zatwierdzenia, Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) EMA dokona przeglądu oznaczenia sierocego w celu ustalenia, czy dostępne informacje pozwalają na utrzymanie statusu leku sierocego Onpattro i przyznanie temu lekowi 10 lat wyłączności na rynku.

Opinia przyjęta przez CHMP jest pośrednim krokiem na drodze Onpattro do dostępu pacjentów. Opinia CHMP zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie udzielenia pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i zwrotu będą miały miejsce na poziomie każdego państwa członkowskiego, z uwzględnieniem potencjalnej roli / zastosowania tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.

Pełna treść raportu dostępna jest TUTAJ.

Artykuł Nowe lek na rzadką dziedziczną chorobę pochodzi z serwisu aptekaszpitalna.pl

Przejdź do dyskusji w serwisie

Szanowni Państwo,

Pragniemy poinformować, że z dniem 25.05.2018 r. w życie weszły przepisy europejskiego rozporządzenia o ochronie danych osobowych (RODO), które nakładają na nas obowiązek dostosowania zasad świadczenia usług do nowych regulacji.

Zmianie uległy przepisy, na podstawie których przetwarzane będą dane osobowe w Serwisach prowadzonych przez farmacja.net sp. z o. o.

Zgodnie z art. 13 ust. 1 i ust. 2 Ogólnego rozporządzenia o ochronie danych z dnia 27 kwietnia 2016 r. (Dz.U.UE.L.2016.119.1) (dalej „RODO”) informujemy, iż:

  1. administratorem Pani/Pana danych osobowych jest farmacja.net spółka z ograniczoną odpowiedzialnością z siedzibą w Józefowie, adres: Piaskowa 52, 05-420 wpisana do rejestru przedsiębiorców Krajowego Rejestru Sądowego prowadzonego przez Sąd Rejonowy dla m.st. Warszawy w Warszawie, XIV Wydział Gospodarczy Krajowego Rejestru Sądowego pod numerem KRS 0000467979, REGON 146752729, NIP: 797-205-17-73 (dalej „Administrator”);
  2. Pani/Pana dane osobowe przetwarzane będą w celu:

    1. realizacji usług świadczonych przez Administratora na podstawie art. 6 ust. 1 pkt b) RODO (w celu wykonania umowy),

    2. przesyłania wiadomości marketingowych produktów i usług własnych przez Administratora na podstawie art. 6 ust. 1 pkt f) RODO (prawny interes Administratora),

    3. wysyłania informacji handlowych przez Administratora na podstawie art. 6 ust. 1 pkt a) RODO (zgoda udzielona Administratorowi przez osobę, której dane dotyczą), (jeżeli zgoda została wyrażona przez Panią/Pana),

    4. wykonywanie połączeń telefonicznych w celu marketingu bezpośredniego za pomocą urządzeń telekomunikacyjnych na podstawie art. 6 ust. 1 pkt a) RODO (zgoda udzielona Administratorowi przez osobę, której dane dotyczą), (jeżeli zgoda została wyrażona przez Panią/Pana)

  1. Odbiorcą Pani/Pana danych osobowych będą podmioty zewnętrzne przetwarzające dane w imieniu Administratora na podstawie umów powierzenia (np. hostingodawca).

  2. Pani/Pana dane osobowe będą przekazywane poza Europejski Obszar Gospodarczy do Google LLC w oparciu o odpowiednie zabezpieczenia prawne, którymi są standardowe klauzule umowne ochrony danych osobowych, zatwierdzone przez Komisję Europejską.

  3. Pani/Pana dane osobowe będą przechowywane przez okres realizacji usług świadczonych przez Administratora oraz przez okres wynikający z przedawnienia roszczeń, praw konsumenta, prowadzenia księgowości czy innych uprawnień w tym zakresie;

  4. W związku z przetwarzaniem Pani/Pana danych osobowych przez Administratora, przysługują Pani/Panu określone uprawnienia:

  1. ma Pani/Pan prawo do informacji, jakie dane osobowe dotyczące Pani/Pana przetwarzane są przez Administratora oraz do otrzymania kopii tych danych (tzw. prawo dostępu). Wydanie pierwszej kopii danych jest darmowe, za kolejne Administrator może naliczyć opłatę;

  2. jeżeli przetwarzane dane staną się nieaktualne lub niekompletne (lub w inny sposób niepoprawne) ma Pani/Pan prawo zażądać ich sprostowania;

  3. w pewnych sytuacjach może Pani/Pan zwrócić się do Administratora o usunięcie swoich danych osobowych, tj. kiedy dane przestaną być potrzebne Administratorowi do celów, o których Panią/Pana informował; kiedy cofnie Pani/Pan zgodę na przetwarzanie danych (o ile Administrator nie ma prawa przetwarzać danych na innej podstawie prawnej); jeżeli do przetwarzania doszłoby niezgodnie z prawem; albo jeśli konieczność usunięcia danych wynika z obowiązku prawnego Administratora;

  4. w przypadku, gdy Pani/Pana dane osobowe przetwarzane są przez Administratora na podstawie udzielonej zgody na przetwarzanie albo w celu wykonania umowy zawartej z Administratorem, ma Pani/Pan prawo przenieść swoje dane do innego administratora;

  5. Administrator przetwarza Pani/Pana dane osobowe m.in. w celu prowadzenia działań marketingowych dotyczących jego produktów i usług. Podstawą takiego przetwarzania jest tzw. „prawnie uzasadniony interes administratora”. W przypadku takiego przetwarzania ma Pani/Pan możliwość wyrażenia sprzeciwu. W konsekwencji Administrator przestanie przetwarzać Pani/Pana dane osobowe w opisanym wyżej celu;

  6. aby przetwarzać dane w niektórych celach związanych ze swoją działalnością Administrator poprosił Pani/Pana o zgodę. Zgoda ta może być w dowolnym momencie cofnięta w wiadomości mailowej wysłanej do Administratora. Będzie to miało ten skutek, że przetwarzanie, które dokonane zostało przed cofnięciem zgody nie przestanie być zgodne z prawem, natomiast po cofnięciu zgody Administrator nie będzie przetwarzał danych w celach, dla których zgoda była wyrażona;

  7. jeśli uzna Pani/Pan, że przetwarzane dane osobowe są nieprawidłowe, przetwarzanie jest niezgodne z prawem lub Administrator nie potrzebuje już określonych danych albo kiedy wniesie Pani/Pan sprzeciw wobec przetwarzania, może Pani/Pan także zażądać, aby przez określony, potrzebny czas (np. sprawdzenia poprawności danych lub dochodzenia roszczeń) Administrator nie dokonywał na danych żadnych operacji, a jedynie je przechowywał;

  1. ma Pani/Pan prawo wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych, gdy uzna Pani/Pan, iż przetwarzanie danych osobowych Pani/Pana dotyczących narusza przepisy RODO;

  2. Pani/Pana dane osobowe będą przetwarzane w sposób zautomatyzowany (w tym w formie profilowania), jednakże nie będzie to wywoływać wobec Pani/Pana żadnych skutków prawnych lub w podobny sposób istotnie wpływać na Pani/Pana sytuację.

  3. Profilowanie danych osobowych polega na przetwarzaniu Pani/Pana danych (również w sposób zautomatyzowany), poprzez wykorzystywanie ich do oceny niektórych informacji o Pani/Panu, w szczególności do analizy lub prognozy osobistych preferencji oraz zainteresowań.

  1. podanie przez Panią/Pana danych osobowych jest warunkiem zawarcia umowy z Administratorem. Jest Pani/Pan zobowiązana do ich podania a konsekwencją niepodania danych osobowych będzie brak możliwości świadczenia usług przez Administratora.

  2. Osobą kontaktową w sprawach ochrony danych osobowych w Farmacja.net Sp. z o. o. jest Inspektor Ochrony Danych dostępny pod adresem e-mail: iod@farmacja.net.

Instalowanie cookies itp. na Twoich urządzeniach i dostęp do tych plików.

Na naszych stronach internetowych używamy technologii, takich jak pliki cookie i podobne służących do zbierania i przetwarzania danych eksploatacyjnych w celu personalizowania udostępnianych treści i reklam oraza analizowania ruchu na naszych stronach. Te pliki cookie pomagają poprawić jakość treści reklamowych na stronach. Dzięki tym technologiom możemy zapiewnić Ci lepszą obsługę poprzez serwowanie reklam lepiej dopasowanych do Twoich preferencji.

Nasi zaufani partnerzy to:

Facebook Ireland Limited – prowadzenie kampani remarektingowych i mierzenie ich efektywności – Irlandia (EOG)

Google Ireland Limited (Google Adwords, DoubleClick Ad Exchange, DoubleClick for Publishers Small Business) – zarządzanie kampaniami reklamowymi, ich analiza i pomiary ruchu na stronach Serwisu – Irlandia (EOG)

Google Incorporated (Google Analytics, Google Cloud Platform, GSuit, Google Optimize, Google Tag Manager, Google Data Studio) – obsługa kampanii reklamowych, analizowanie ruchu na stronach Serwisu i obsługa poczty firmowej, analiza sposobu korzystania z Serwisu przez Użytkownika – USA (poza EOG)

Comvision sp. z o. o. – wysyłanie informacji marketingowych dotyczących Serwisu – Polska (EOG)

Oświadczenie

Dostęp do zawartości serwisu farmacja.pl jest możliwy dla osób uprawnionych do wystawiania recept lub osób prowadzących obrót produktami leczniczymi.

Ustawienia zaawansowane Wstecz