Nowy lek na przewlekłą chorobę wątroby

Obrazek użytkownika farmacja.pl
Autor: farmacja.pl / Opublikowano: 2016-11-14 10:28:56 /

Europejska Agencja Leków zaaprobowała nowy produkt leczniczy Ocaliva zawierający kwas obetichlowy. Lek ma być stosowany samodzielnie lub w kombinacji z kwasem ursodeoksycholowym przez pacjentów z pierwotną marskością żółciową.

Pierwotna marskość żółciowa jest rzadką, ale zagrażającą życiu chorobą, powodującą stopniową destrukcje małych, wewnątrzwątrobowych przewodów żółciowych. W rezultacie narasta poziom żółci w wątrobie, powodując uszkodzenie hepatocytów, a dalszej kolejności marskość wątroby i jej niewydolność. Choroba predysponuje również do rozwoju raka wątroby.

Do tej pory istniały bardzo ograniczone metody terapeutyczne - przede wszystkim przeszczep wątroby i leczenie kwasem ursodeoksycholowym. Niestety farmakoterapia u co najmniej połowy pacjentów okazywała się nieskuteczna lub nie przynosiła znaczących korzyści.

Kwas obeticholowy jest półsyntetycznym kwasem żółciowym działającym agonistycznie względem receptora farnezoidowego X (FXR), który kontroluje wytwarzanie żółci. Poprzez aktywację tego receptora, lek zmniejsza produkcje żółci w wątrobie, a tym samym narażenie wątroby na toksyczne stężenia kwasów żółciowych.

Ze względu na wyjątkowy mechanizm działania, EMA zgodziła się na warunkowe, wcześniejsze dopuszczenie produktu do obrotu, pomimo nieprzedstawienia przez Podmiot danych z trwających jeszcze badań.

Skuteczność i bezpieczeństwo kwasu obeticholowego zostało zademonstrowane w badanich III fazy z udziałem 216 pacjentów. Po 12 miesiącach terapii poziom fosfatazy zasadowej świadczący o uszkodzeniu wątroby obniżył się o 47% u pacjentów stosujących Ocalivę w porównaniu do 10% u pacjentów stosujących placebo. Do pełnej oceny, producent ma przedstawić jeszcze wyniki dwóch kolejnych badań klinicznych. Ułatwiona procedura dopuszczenia do obrotu była możliwa dzięki zakwalifikowaniu kwasu obeticholoweo jako leku sierocego.

Źródło: www.ema.europa.eu

PILNE
ZAMKNIJ
Oświadczenie

Dostęp do zawartości serwisu farmacja.pl jest możliwy
dla osób uprawnionych do wystawia recept
lub osób prowadzących obrót produktami leczniczymi.

Oświadczam, że jestem lekarzem, farmaceutą
lub osobą prowadzącą zaopatrzenie w produkty lecznicze.


Akceptuj