Pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni

Obrazek użytkownika farmacja.pl
Autor: farmacja.pl / Opublikowano: 2017-01-10 09:35:22 /

Rdzeniowy zanik mięśni (z ang. spinal muscular atrophy – SMA) to choroba genetyczna, w wyniku której dochodzi do obumierania neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiadających za motorykę, co w konsekwencji prowadzi do stopniowego słabnięcia i zanikania mięśni. Szacuje się, że w Polsce na tą chorobę cierpi ok. 400-800 osób, głównie dzieci.

Pierwszym lekiem dostępnym na tą rzadką i często śmiertelną w skutkach chorobę jest nusinersen (produkt Spinraza, firmy Biogen), zaaoprobowany przez FDA do użytku w Stanach Zjednoczonych. Lek dostępny jest w postaci iniekcji dordzeniowych.

Jest to przełomowe odkrycie w walce z rdzeniowym zanikiem mięśni. Potrzeba wprowadzenia pierwszego leku istniała już od dłuższego czasu, gdyż rdzeniowy zanik mięśni jest najczęstszą chorobą genetyczną powodującą śmierć u niemowląt. Choroba może również wpłynąć na zdrowie na każdym etapie życia człowieka.


Lek został przebadany na grupie 121 niemowląt, u których zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni przed ukończeniem 6 m.ż. Wyniki pokazały, że u 40% niemowląt, u których podano nowy lek, uzyskano poprawę motoryczną (w kontrolowaniu głowy, siadaniu, zdolności do kopania w pozycji leżącej, raczkowaniu, staniu, chodzeniu). Dla porównania w grupie kontrolnej (iniekcje podskórne bez leku) u żadnego dziecka nie uzyskano poprawy. Skuteczność nusinersenu wparto również wynikami niekontrolowanego badania otwartego przeprowadzonego u pacjentów poniżej 15 r.ż.

Pacjenci z Unii Europejskiej i ich rodziny wierzą, że lek zostanie wkrótce zaaprobowany również przez Europejską Agencję Leków.

Źródło: www.fda.gov

Udostępnij
PILNE
ZAMKNIJ
Oświadczenie

Dostęp do zawartości serwisu farmacja.pl jest możliwy
dla osób uprawnionych do wystawia recept
lub osób prowadzących obrót produktami leczniczymi.

Oświadczam, że jestem lekarzem, farmaceutą
lub osobą prowadzącą zaopatrzenie w produkty lecznicze.


Akceptuj